El ensayo ofrece la esperanza de un gran avance en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson

Un antiguo fármaco de prueba para la diabetes podría usarse para tratar la enfermedad de Parkinson en unos años, sugiere una investigación.

El medicamento, que fue diseñado para tratar la discinesia (movimientos involuntarios que son un efecto secundario común en los pacientes de Parkinson que toman medicamentos a base de levodopa durante varios años), también podría mejorar los síntomas motores relacionados con la afección.

Según Parkinson’s UK, el medicamento, NLX-112, ofrece la esperanza de que un nuevo tratamiento multifacético pueda estar al alcance para 2030.

Los hallazgos de un ensayo de fase 2a del fármaco, desarrollado por la compañía biofarmacéutica Neurolixis, han mostrado resultados prometedores que se revelarán en el Congreso Mundial de Parkinson en Barcelona, ​​España.

En las personas que tomaban el fármaco, hubo una reducción significativa de los síntomas de movimiento, como lentitud, rigidez y temblores, encontró el ensayo.

El medicamento iguala el rendimiento de los mejores fármacos disponibles para dos síntomas en dosis bajas, dicen los expertos.

Adrian Newman-Tancredi, cofundador, presidente y director ejecutivo de Neurolixis, dijo: “El efecto positivo observado tanto en la discinesia como en los síntomas del movimiento podría hacer que NLX-112 sea una terapia importante de doble eficacia, gracias a su novedoso mecanismo neuroquímico, distinto a la de los medicamentos actuales para el Parkinson.

“El hecho de que se hayan observado resultados tan sólidos en este estudio relativamente pequeño ya corto plazo es muy alentador.

“Ahora necesitamos llevar a cabo estudios más grandes y más largos lo más rápido posible. Si las cosas van bien, NLX-112 podría estar disponible para 2030”.

La mayoría de los tratamientos farmacológicos actuales para el trabajo de Parkinson estimulan o imitan los efectos de un neuroquímico llamado dopamina dentro del cerebro.

Estas terapias, en particular la levodopa, se han considerado el estándar de oro desde la década de 1960 y son efectivas, particularmente en las primeras etapas de la afección.

Sin embargo, se vuelven menos efectivos con el tiempo y hasta el 50% de todas las personas con Parkinson desarrollan discinesia dentro de los cinco años.

Hasta el 80% lo experimenta después de 10 años, sugieren los expertos.

NLX-112 funciona a través de un mecanismo diferente al de las terapias actuales contra el Parkinson y, en cambio, funciona a través de una vía serotoninérgica que, según investigaciones anteriores, es importante para controlar el movimiento.

Los primeros resultados del ensayo de fase 2a publicados en marzo demostraron que el medicamento tenía efectos claros contra la discinesia que aumentaron durante el período de tratamiento.

Un análisis más detallado de los resultados iniciales sugiere que el fármaco también tuvo un efecto positivo sobre los síntomas del Parkinson.

Los inscritos en el ensayo mostraron una reducción significativa en los síntomas de movimiento, como lentitud, rigidez y temblor.

Estos hallazgos indican que los medicamentos dirigidos al sistema de la serotonina podrían proporcionar nuevos tratamientos importantes para controlar los síntomas del movimiento en la enfermedad de Parkinson.

El Dr. Arthur Roach, director de Parkinson’s Virtual Biotech, en Parkinson’s UK, dijo: “Estos beneficios inesperados de NLX-112 son interesantes para nosotros y para cualquier persona afectada por la enfermedad de Parkinson.

“Al enfocarse en la vía serotoninérgica para tratar las discinesias inducidas por levodopa, NLX-112 podría ser pionero en una nueva estrategia de tratamiento tanto para la discinesia como para los síntomas motores más amplios que ofrecería una opción diferente para que las personas controlen su Parkinson.

“Parkinson’s UK, en asociación con la Fundación Michael J Fox, ha estado en este viaje con Neurolixis desde los primeros días, y estos hallazgos adicionales son testimonio del potencial que vimos en este enfoque.

“Nuestro programa de biotecnología virtual para el Parkinson es un trabajo acelerado que podría brindar tratamientos en años, no en décadas, y éxitos como este refuerzan por qué estamos adoptando este enfoque audaz”.

Veintiséis personas que viven con Parkinson y discinesia se inscribieron en el ensayo, y 22 participantes completaron el ensayo de ocho semanas en varios centros de Suecia.

Quince personas recibieron NLX-112 y siete recibieron una píldora ficticia (o placebo).

Las personas recibieron NLX-112 o el placebo en dosis crecientes durante las primeras cuatro semanas, para minimizar los posibles efectos secundarios.

Permanecieron en la dosis máxima durante dos semanas y luego se retiraron del fármaco durante otra quincena.

Además de encontrar que aquellos que tomaron el medicamento tuvieron mejoras en la discinesia inducida por levodopa y los síntomas de Parkinson, el ensayo también encontró que el medicamento fue bien tolerado y seguro.

Katharina Klapper, directora de investigación clínica de la Fundación Michael J Fox, dijo: “Estamos entusiasmados con los primeros resultados prometedores presentados por el equipo de Neurolixis para ayudar a tratar la discinesia inducida por levodopa, que puede ser un desafío y tener un impacto significativo en el estado del paciente”. vidas y su capacidad para realizar las tareas diarias.

“Agradecemos a los participantes del estudio y la colaboración del edificio de Parkinson’s Virtual Biotech en nuestro objetivo compartido de desbloquear más oportunidades en la línea de investigación clínica actual y mejores tratamientos para las personas y las familias”.