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Una niña de 13 años que sufrió una recaída de un tipo concreto de cáncer de la sangre ya no padece leucemia gracias al uso por primera vez en el mundo de lo que los científicos han descrito como la ingeniería celular más sofisticada hasta la fecha.
Alyssa, cuya familia no quiso dar su apellido, dijo que sentía que tomar el nuevo tratamiento experimental para la enfermedad ayudaría a otros, añadiendo “por supuesto que voy a hacerlo”.
Los científicos afirmaron que sin el tratamiento, que llegó después de que la quimioterapia y un trasplante inicial de médula ósea no consiguieran eliminar su cáncer, su único paso siguiente habrían sido los cuidados paliativos.
Alyssa habló de la nueva y revolucionaria terapia: “Una vez que lo haga, la gente sabrá lo que tiene que hacer, de una forma u otra, así que hacer esto ayudará a la gente; por supuesto que voy a hacerlo”.
El adolescente, de Leicester, recibió células T editadas en la base en el primer uso de este tipo de terapia celular en el Hospital Infantil Great Ormond Street (GOSH).
Estas células prefabricadas, procedentes de un donante voluntario sano, se editaron utilizando una nueva tecnología que les permite cazar y matar a las células T cancerosas sin atacarse entre sí.
Las células T son un tipo de glóbulos blancos que se desplazan por el cuerpo para encontrar y destruir células defectuosas.
Alyssa, a quien diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) en 2021, recibió todos los tratamientos convencionales, incluida quimioterapia y un trasplante de médula ósea, pero la enfermedad reapareció.
Esta es una gran demostración de cómo, con equipos expertos e infraestructura, podemos vincular tecnologías de vanguardia en el laboratorio con resultados reales en el hospital para los pacientes…”.
Profesor Waseem Qasim
A continuación, se convirtió en la primera paciente inscrita en un nuevo ensayo clínico, financiado por el Consejo de Investigación Médica, durante el cual se le administraron células T CAR (Receptor de Antígeno Quimérico) universales que habían sido prefabricadas a partir de un donante voluntario sano en mayo de este año.
Los investigadores describieron la edición de bases como la conversión química de las letras del código del ADN, que contienen instrucciones para una proteína específica.
Las células T CAR editadas pueden administrarse a un paciente para que encuentren y destruyan rápidamente las células T del organismo, incluidas las cancerosas, tras lo cual la persona puede someterse a un trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunitario debilitado.
Veintiocho días después de recibir el tratamiento, Alyssa estaba en remisión, según los investigadores, y pudo someterse a un segundo trasplante de médula ósea.
Se dice que “está bien en casa” mientras se recupera y continúa con el seguimiento en GOSH.
Es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos
Profesor Waseem Qasim
Se espera que la investigación, que iba a presentarse por primera vez en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología que se celebra este fin de semana en Nueva Orleans (EE.UU.), pueda conducir a nuevos tratamientos y “en última instancia, a un futuro mejor para los niños enfermos”.
Los científicos pretenden reclutar para el nuevo tratamiento hasta 10 pacientes con leucemia de células T que hayan agotado todas las opciones convencionales para el ensayo clínico.
Los médicos del GOSH esperan que, si tiene éxito, pueda ofrecerse a los niños en una fase más temprana de su tratamiento, cuando estén menos enfermos, y que pueda utilizarse para otros tipos de leucemia en el futuro.
Los pacientes potenciales para los ensayos serán remitidos por especialistas del NHS.
El profesor Waseem Qasim, inmunólogo consultor del GOSH, afirmó: “Se trata de una magnífica demostración de cómo, con equipos e infraestructuras expertos, podemos vincular tecnologías punteras en el laboratorio con resultados reales en el hospital para los pacientes. Se trata de nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta la fecha y allana el camino a otros tratamientos nuevos y, en última instancia, a un futuro mejor para los niños enfermos”.
Esperemos que esto demuestre que la investigación funciona y puedan ofrecérsela a más niños: todo esto tiene que haber servido para algo
Kiona, la madre de Alyssa
“Tenemos un entorno único y especial aquí en GOSH que nos permite escalar rápidamente nuevas tecnologías y estamos deseando continuar nuestra investigación y llevarla a los pacientes que más lo necesitan.”
La madre de Alyssa, Kiona, dijo que la familia estaba “en una extraña nube nueve” y que era “increíble estar en casa”.
Y añadió: “Esperemos que esto pueda demostrar que la investigación funciona ypueden ofrecérselo a más niños: todo esto tiene que haber servido para algo”.
El Dr. Robert Chiesa, consultor en trasplante de médula ósea y terapia con células T CAR en el GOSH, dijo: “Desde que Alyssa enfermó de leucemia en mayo del año pasado, nunca logró una remisión completa, ni con quimioterapia ni tras su primer trasplante de médula ósea. Sólo después de que ella recibió su terapia de células CD7 CAR-T y un segundo trasplante de médula ósea en GOSH se ha convertido en libre de leucemia.”
Describió el resultado como “bastante notable”, pero advirtió que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses.
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