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Una nueva terapia genética para la enfermedad de Alzheimer’ s disease is safe and successfully lowered levels of the harmful tau protein known to cause the disease, a new study suggests.
Los investigadores afirman que los hallazgos constituyen un importante paso adelante en la demostración de que puede ser posible atacar la proteína para ralentizar, o incluso revertir, la enfermedad.
El primer ensayo mundial realizado en el University College London Hospitals NHS Foundation Trust y la UCL representa la primera vez que se adopta un enfoque de silenciamiento génico en la demencia y en el Alzheimer’s.
Los resultados constituyen un importante paso adelante en la demostración de que podemos dirigirnos con éxito a la tau con un fármaco de silenciamiento génico para ralentizar – o posiblemente incluso revertir – la enfermedad de Alzheimer’ s, y otras enfermedades causadas por la acumulación de tau en el futuro
Dra. Catherine Mummery
Los hallazgos indican que los científicos pueden alterar la cantidad de tau – una de las proteínas causantes del Alzheimer’s – silenciando los mensajes del ADN que producen la proteína anormal dentro de cada célula, con un fármaco llamado BIIB080 (MAPTRx).
Según los resultados del ensayo de fase 1b, el fármaco impide que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible.
Esto puede reducir la producción de esa proteína y alterar el curso de la enfermedad, según sugiere la investigación.
La doctora Catherine Mummery, neuróloga del Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía, que dirigió el ensayo, afirmó: “Necesitaremos más investigación para comprender hasta qué punto el fármaco puede ralentizar la progresión de los síntomas físicos de la enfermedad y evaluar el fármaco en grupos de personas mayores y en poblaciones más diversas.
“Pero los resultados son un importante paso adelante en la demostración de que podemos dirigir con éxito tau con un fármaco silenciador de genes para frenar – o posiblemente incluso revertir – la enfermedad de Alzheimer, y otras enfermedades causadas por la acumulación de tau en el futuro.”
Se necesitarán más ensayos en grupos más grandes de pacientes para determinar si los hallazgos conducen a un beneficio clínico.
Pero los resultados publicados en Nature Medicine son el primer indicio de que este método tiene un efecto biológico.
Hay arla dosis más alta del fármaco.
Tara Spires-Jones, catedrática de neurodegeneración y subdirectora del Centro de Descubrimiento de Ciencias Cerebrales de la Universidad de Edimburgo, afirmó: “Resulta emocionante que en este pequeño estudio también se observara una reducción muy prometedora de tau en el líquido cefalorraquídeo tras el tratamiento.
“Aunque queda mucho camino por recorrer en ensayos más amplios para determinar si este fármaco ayudará a las personas con demencia, los datos son muy prometedores.
“Este tipo de tratamiento dirigido contra la tau tiene el potencial de ralentizar o incluso, con un poco de suerte, detener la progresión de la enfermedad de Alzheimer, así que estoy deseando ver los resultados de las próximas fases de las pruebas. ”
La Dra. Liz Coulthard, profesora asociada de neurología de la demencia, de la Universidad de Bristol, afirmó: “Como se trata de un estudio de fase 1, todo lo que nos dice es que el fármaco es lo suficientemente bueno como para llevarlo a ensayos completos, es decir, que el fármaco bloquea la producción de la proteína dañina sin causar efectos secundarios peligrosos evidentes.
“Se necesitan ensayos más amplios para comprobar si este efecto ayuda realmente a pacientes individuales. Estos ensayos están en marcha.
“Este tratamiento actúa sobre una proteína distinta del lecanemab, el fármaco autorizado recientemente en EE.UU. y que se encuentra bajo revisión reguladora aquí.
“Uno de los principales inconvenientes de este tratamiento es que debe administrarse mediante inyección en la columna lumbar, es decir, por punción lumbar.”
“Este tratamiento actúa sobre una proteína distinta del lecanemab.
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